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當前位置:首 頁 >> 新聞中心: FDA: 遺傳性失明或可通過基因治療

FDA: 遺傳性失明或可通過基因治療

添加時間:2017-10-13

據CNN報道,美國食品和藥物管理局(FDA)谘詢委員會10月12日全票通過了一項針對罕見遺傳性眼病患者的實驗性基因療法。

開始於嬰兒期的RPE65基因突變導致的視網膜營養不良,會導致嬰兒嚴重的視覺障礙。隨著病情的發展,患者的周圍視力和中心視力逐漸喪失,最終這種疾病會導致失明。

費城Spark Therapeutics股份有限公司生產的療法Luxturna,現在離FDA批準上市隻剩下一步。FDA將在明年1月12日之前作出最後決定,如果被批準,該基因療法將成為美國第一個用於糾正遺傳缺陷的療法。

一些科學家認為,如果該療法被批準,就有望打開其他遺傳基因組缺陷疾病的治療方法的大門。
來自紐約長島的Angelina Gatt 2013年參加了該療法的臨床試驗。目前,她已經可以獨立生活,不需要學校再給她配備生活助理。她說:“我最大的夢想就是當一個普通人,現在我可以做其他所有人都可以做的事情,也可以享受同樣多的樂趣。”

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