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當前位置:首 頁 >> 新聞中心: Neurology:這個鎮咳藥治療Rett綜合征效果喜人

Neurology:這個鎮咳藥治療Rett綜合征效果喜人

添加時間:2017-10-13

2017年9月,發表在《Neurology》一項由美國科學家進行的右美沙芬在Rett綜合征中的隨機開放性試驗表明,右美沙芬在年輕Rett綜合征女孩中的使用是安全的。

目的:旨在確定Rett綜合征的女孩中,右美沙芬在規範電尖峰、臨床癲癇、行為和認知功能中的安全性,並對有效性的劑量效應進行初步評估。

方法:研究者在右美沙芬快速代謝者中進行了前瞻性、隨機、開放性試驗,旨在檢測右美沙芬對Rett綜合征的核心臨床特征的影響。發作間期棘波活動和臨床癲癇使用EEG和父母報告的方式進行確定。認知功能數據使用早期學習和Vineland適應行為量表的Mullen量表獲取,而行為數據通過父母完成的清單、異常行為量表的社區版、社交互動篩查等獲取。人體測量數據根據全國健康和營養檢查調查獲取。Rett綜合征嚴重程度量表提供了右美沙芬對臨床嚴重程度作用的臨床總體印象。

結果:3~15歲的Rett綜合征女孩使用右美沙芬是安全的。35名女孩在6個月期間,接受了3種右美沙芬給藥劑量中的1種。臨床癲癇、接受語言、行為多動等方麵,改善情況存在統計學顯著性的劑量效應。Rett綜合征嚴重程度量表測量的總體臨床嚴重程度沒有顯著性改善。

結論:右美沙芬是一種有效的非競爭性NMDA受體通道的拮抗劑,在Rett綜合征年輕女孩患者中的使用是安全的。初步證據表明,右美沙芬可改善Rett綜合征的一些核心特征。

原始出處:

Smith-Hicks CL, Gupta S, Ewen JB, et al. Randomized open-label trial of dextromethorphan in Rett syndrome. Neurology. 2017 Sep 20. pii: 10.1212/WNL.0000000000004515. doi: 10.1212/WNL.0000000000004515. [Epub ahead of print]

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