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當前位置:首 頁 >> 新聞中心: Blood:纖溶酶原替代療法治療先天性纖溶酶原缺乏症的效果和安全性。

Blood:纖溶酶原替代療法治療先天性纖溶酶原缺乏症的效果和安全性。

添加時間:2018-1-13

關鍵點:

本研究是首個對葡萄糖纖溶酶原用於治療先天性纖溶酶原缺乏症的臨床效果進行評估的試驗。

葡萄糖纖溶酶原改善纖溶酶原活性的生理水平,提高臨床療效和疾病管理水平。

摘要:

先天性纖維蛋白溶酶原缺乏症是由纖維蛋白溶酶原編碼基因PLG突變導致,是一種極罕見的疾病,表現為粘膜(如結膜、牙齦以及呼吸道和泌尿道的內表麵)表麵富含纖維的假膜異常累積生長。若不治療,病變可損傷正常組織和器官功能,影響生活治療。纖維蛋白溶酶原替代療法應可有效治療先天性纖溶素缺乏的臨床表現。

研究人員進行一開放性的2/3期試驗,招募了15位先天性纖維蛋白溶酶原缺乏的患者,每2-4天予以靜脈注射6.6mg/kg的人葡萄糖-纖溶酶原。目前,14位患者已完成至少12周的治療。主要評估指標:纖溶酶原活性至少比基線增加10%。次要評估指標:臨床治療成功,即病損數量/麵積或對功能的影響,改善≥50%。

所有患者的纖溶酶活性均較基線提高至少10%。所有患者(無論病灶是否可見)均獲得臨床治療成功。治療起效快,但治療4周時,僅有2個病灶痊愈或改善。人葡萄糖纖溶酶原在患者(無論是成年人還是兒童)中的耐受性良好。

本研究首次為人葡萄糖纖溶酶原用於治療先天性纖溶酶原缺乏症提供數據支持。

原始出處:

Amy D. Shapiro,et al.Plasminogen replacement therapy for the treatment of children and adults with congenital plasminogen deficiency.Blood  2018  :blood-2017-09-806729;  doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-09-806729

本文係梅斯醫學(MedSci)原創編譯整理,轉載需授權!

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